Atualização do custo-efetividade por resposta de adalimumabe, etanercepte, guselcumabe, infliximabe, ixequizumabe, secuquinumabe e ustequinumabe no tratamento de psoríase em placas moderada a grave sob a perspectiva do Sistema de Saúde Suplementar brasileiro / An update of a cost-effectiveness per response of adalimumab, etanercept, guselcumab, infliximab, ixekizumab, secukinumab and ustekinumab for treatment of moderate to severe plaque psoriasis from the perspective of the Brazilian Supplementary Health System

Objetivo: Os agentes biológicos representam um grande avanço no tratamento da psoríase em placas moderada a grave. No entanto, variações de eficácia, segurança e custos dos tratamentos podem dificultar a escolha do agente terapêutico. Este estudo teve como objetivo atualizar o custo por resposta dos agentes biológicos disponíveis para psoríase no ROL de Procedimentos e Eventos em Saúde (ROL) da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). Métodos: Uma análise de custo por resposta foi utilizada para avaliar a razão de custo pelo desfecho Índice de Gravidade e Área da Psoríase (PASI) 90. Os resultados foram apresentados para o primeiro ano (ano I), que compreende a fase de indução e a fase manutenção até completar 52 semanas e foi realizada uma análise da efetividade do tratamento num cenário de orçamento fixo. Os custos dos tratamentos foram calculados com base nos preços de fábrica (PF18%) da Tabela da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos de junho de 2021. Resultados: Para o ano I, o guselcumabe apresentou melhor resultado para custo por resposta (R$ 130.467) PASI 90, seguido por ixequizumabe, ustequinumabe, secuquinumabe, adalimumabe, infliximabe e etanercepte. No cenário com orçamento fixo, o guselcumabe demonstrou ser o agente capaz de tratar com sucesso (PASI 90) o maior número de pacientes. Atualização do custo-efetividade por resposta para psoríase em placas moderada a grave. Conclusão: Sob a perspectiva do Sistema de Saúde Suplementar do Brasil, o guselcumabe apresentou o melhor custo por resposta PASI 90, sendo, assim, a terapia com melhor custo-efetividade no tratamento da psoríase em placas moderada a grave disponível no ROL.

Objective: Biological agents represent a major advance in the treatment of moderate-to-severe plaque psoriasis. However, variations of efficiency, safety and costs of treatments make it difficult to select the drug. This study aims to update the cost per response of biological agents available in the Health Procedures and Events Roll (ROL) of the National Supplementary Health Agency (ANS). Methods: A cost-per-response analysis was used to assess the cost per outcome of Psoriasis Area and Severity Index (PASI) 90. Results were presented for the first year (I), which comprises induction and maintenance for 52 weeks and a fixed budget scenario analysis. Treatment costs were calculated based on the prices of the 2021 Medicines Market Regulation Chamber Table. Results: Analysis of year I, guselkumab showed the best result for cost per cost (R$ 130,467) PASI 90, followed by ixekizumab, ustekinumab, secukinumab, adalimumab, infliximab, and etanercept. In the fixedbudget analysis, guselkumab is the therapy capable of successfully treating (PASI 90) the largest number of patients. Conclusion: From the perspective of the Supplementary Health System in Brazil, guselkumab showed the best cost per response PASI 90, thus being the most cost-effective therapy in the treatment of moderate to severe plaque psoriasis available in the Brazilian ROL.

Análise clínica e econômica de "mundo real" da substituição do medicamento Remicade® (infliximabe referência) por Remsima™ (infliximabe biossimilar) em pacientes com artrite reumatoide, espondilite anquilosante e artrite psoriática / Clinical and economic "real world" analysis of the switching from Remicade® (infliximabe reference) by Remsima™ (infliximab biossimilar) in patients with rheumatoid arthritis, ankylosing spondylitis and psoriatic arthritis

Objetivo: O Planserv oferece cobertura à terapia biológica para as patologias de artrite reumatoide (AR), espondilite anquilosante (EA) e artrite psoriática (AP). Em agosto de 2016, 78 pacientes estavam em uso do medicamento Remicade® (infliximabe). Nessa data, o valor do Remicade® foi reduzido para o mesmo valor do Remsima™ (infliximabe biossimilar). Com isso, todos pacientes que estavam usando o Remicade® trocaram por Remsima™. Conduzimos um estudo para medir a descontinuidade da terapia e a economia. Métodos: Estudo de mundo real (coorte prospectiva), não controlado, em pacientes com AR, AP e EA que estavam utilizando Remicade® e trocaram para Remsima™, entre setembro de 2016 e setembro de 2017. O desfecho primário foi o índice de descontinuidade do tratamento (por qualquer causa). O desfecho secundário foi a taxa de "aumento da atividade da doença", medida por meio dos escores SDAI, BASDAI e CASPAR. Foi considerado como "aumento da atividade da doença" qualquer medida superior à medida inicial e que estivesse acima do limite de remissão da doença. Os valores de referência para "aumento da atividade da doença" foram as medidas históricas. O impacto econômico foi medido por uma análise de custo-minimização. Resultados: Em setembro de 2017, 5 (6%) pacientes que realizaram a troca do Remicade® para o Remsima™, descontinuaram a terapia (4 por falhas e 1 perda de acompanhamento). A taxa de descontinuação de referência (Remicade®) foi de 11% (9% de falha e 2% por perda de acompanhamento). As análises de subgrupo (descontinuidade da terapia por tipo de patologia) foram equivalentes. A taxa de "aumento da atividade da doença" ocorreu em 42% dos pacientes para o Remsima™ e em 46% para o Remicade®. As análises de subgrupo (por tipo de patologia) também demonstraram que as taxas de aumento da atividade da doença foram semelhantes entre os grupos. A análise econômica mostrou que a mudança do Remicade® para o Remsima™ trouxe economia de R$ 1,75 milhão de reais (0,5 milhão de dólares), com 1.689 ampolas de infliximabe dispensadas no período. Conclusão: A troca do medicamento Remicade® pelo Remsima™ nos pacientes com AR, EA e AP, no contexto do Planserv, demonstrou ter sido uma medida segura, eficaz e econômica.

Objective: Planserv offers coverage of biological therapy for rheumatoid arthritis (RA), ankylosing spondylitis (AS) and psoriatic arthritis (PA). In August 2016, 78 patients were on Remicade® (infliximabe). At this date the value of Remicade® was reduced to the same value as Remsima™ (infliximabe biossimilar), with this all patients who were using Remicade® exchanged for Remsima™. We conducted a study to measure therapy discontinuity, and economics. Methods: An uncontrolled real-world study (prospective cohort) these patients who were using Remicade® and switched to Remsima™ between September 2016 and September 2017. The primary outcome was the discontinuation rate of treatment (for any cause). The secondary outcome was the "increased disease activity" rate as measured by the scores SDAI, BASDAI and CASPAR. It was as "increased disease activity", any measure higher than the initial, and that was above the remission limit of the disease. The reference values for "increased disease activity" were the historical measures. The economic impact measured by a cost minimization analysis. Results: In September 2017, 5 (6%) patients who switched from Remicade® to Remsima™, discontinued therapy (4 due to failure and 1 loss of follow-up). The reference discontinuation rate (Remicade®) was 11% (9% failure and 2% loss of follow-up). Subgroup analyzes (discontinuation of therapy by type of pathology) were equivalent. The rate of "increased disease activity" occurred in 42% of patients for Remsima™, and 46% for Remicade®. Subgroup analyzes (by type of pathology) also showed that rates of increase in disease activity were similar between groups. The economic analysis showed that the change from Remicade® to Remsima™ savings of R $ 1.75 million (US $ 0.5 million), with 1,689 ampoules of infliximabe dispensed in the period. Conclusion: The switching of Remicade® by Remsima™ in patients with RA, SA and PA in the context of Planserv, has been shown to be a safe, effective and economical measure.

Avaliação técnico-regulatória dos requisitos de qualidade para registro de medicamentos biológicos e biossimilares humanos: perspectivas e desafios no Brasil / Technical and regulatory evaluation of quality requirements for the registration of human biological and biosimilar drugs: perspectives and challenges in Brazil

Medicamentos biológicos são obtidos a partir de fluidos biológicos ou tecidos de origem animal por procedimentos biotecnológicos e, a partir do vencimento das suas patentes, surge a possibilidade da produção de suas cópias, os chamados biossimilares. Este tema, além de polêmico, por ainda apresentar divergências de entendimento da classe científica, também engloba 4 das 5 classes terapêuticas de medicamentos mais vendidas, e apresenta evolução crescente no mercado farmacêutico. Com o aumento da demanda, cresce o interesse na produção de medicamentos biológicos de alta qualidade, com a mesma eficácia, porém a preços mais baixos. Dessa forma, é possível entender a responsabilidade das regulamentações, principalmente no que diz respeito aos biossimilares, a fim de que eles respeitem os requisitos mínimos necessários para serem comparáveis ao seu medicamento biológico novo. Assim, este trabalho teve como objetivo avaliar questões técnico-regulatórias e os requisitos de qualidade para registro de medicamentos biológicos e biossimilares humanos frente a diferentes Autoridades Sanitárias mundiais. A análise foi baseada em três moléculas biológicas, sendo a clássica heparina e moléculas novas, filgrastim e infliximabe. Foi constatado que na teoria, a legislação brasileira é baseada em regulamentos internacionais, especialmente da Federal and Drug Administration (FDA) e European Medicines Agency (EMA), e que na prática, o Brasil tem se mostrado mais conservador na extrapolação de indicação e na aprovação dos biossimilares. Ainda, foi possível notar que independente do país, as Farmacopeias ainda necessitam de aprimoramento com relação a este tema, pois em sua maioria, não existe padronização dos parâmetros e testes a serem realizados. Pesquisa demonstrou que o conhecimento sobre biossimilares ainda não está consolidado entre profissionais médicos e que, portanto, há necessidade de programas para esclarecimentos, com a finalidade de estimular seu uso, quando possível e com custos mais interessantes

Biological drugs are obtained from biological fluids or animals tissues by biotechnological procedures and, from the expiration of their patents, the possibility of producing their "copies", the so-called biosimilars, arises. In addition to being a controversial subject, as it still presents divergences of understanding by the scientific class, it also encompasses 4 of the 5 therapeutic classes of best-selling drugs, and it presents an increasing evolution in the pharmaceutical market. As demand increases, interest in the production of high-quality biological drugs with the same effectiveness, but at lower prices, also increases. In this way, it is possible to understand the responsibility of regulations, especially with regard to biosimilars, so that they comply with the minimum requirements needed to be comparable to their reference biological medicine. Thus, the objective of this project was to evaluate technical and regulatory topics, as well as quality requirements for the registration of human biological and biosimilar medicines under the perspective of different Health Authorities around the world. The analysis was based on three biological molecules, being the classic heparin and new molecules, filgrastim and infliximab. It was found that in theory, Brazilian regulation is based on international regulations, especially the Federal and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA), and that in practice, Brazil has been more conservative in the extrapolation of indication and approval of biosimilars. Also, it was possible to note that, regardless the country, Pharmacopoeias still need to be improved for this topic, since in general, there is no standardization of the parameters and tests to be performed. Research showed that the knowledge about biosimilars is not yet consolidated among doctors and that, therefore, there is a need for clarification programs, with the purpose of stimulating their use, when possible and at lower costs

Analise de custo por resposta de adalimumabe, etanercepte, guselcumabe, infliximabe, ixequizumabe, secuquinumabe e ustequinumabe para tratamento de psoríase em placas moderada a grave sob a perspectiva do Sistema de Saúde Suplementar brasileiro / Cost per response analysis of adalimumab, etanercept, guselkumab, infliximab, ixekizumab, secukinumab and ustekinumab for the treatment of moderate to severe plaque psoriasis from the Brazilian private health care system perspective

O OBJETIVO: deste estudo é avaliar o custo por resposta das terapias biológicas disponíveis no Brasil para o tratamento da psoríase em placas moderada a grave na perspectiva do Sistema de Saúde Suplementar. MÉTODOS: A resposta PASI 90 foi o desfecho avaliado neste estudo. Dados clíni-cos foram calculados com base na razão de risco de uma metanálise em rede, comparando adalimu-mabe, etanercepte, infliximabe, ixequizumabe, secuquinumabe e ustequinumabe a guselcumabe, cujo dado foi obtido no estudo clínico. Foram considerados apenas os custos de medicamentos. O caso-base avaliou o custo por resposta do ano de indução do tratamento. Além disso, conduziu-se uma análise de orçamento fixo. Em um cenário alternativo, analisou-se o custo por resposta do ano de manutenção. Uma análise de sensibilidade avaliou incertezas dos dados clínicos. RESULTADOS: O menor custo por resposta foi de guselcumabe (R$ 98.643), seguido de ixequizumabe (R$ 112.549), ustequinumabe (R$ 124.078), secuquinumabe (R$ 160.930), infliximabe (R$ 208.039), adalimumabe (R$ 208.686) e etanercepte (R$ 639.124). Resultados similares foram observados no cenário alterna-tivo, considerando os custos no ano de manutenção. Guselcumabe demonstrou ser a terapia que tratou mais pacientes com sucesso, considerando um cenário de orçamento fixo. Conclusão: O presente estudo demonstrou que, na perspectiva do Sistema de Saúde Suplementar brasileiro, gu-selcumabe possui o menor custo por resposta entre as terapias biológicas para psoríase em placas moderada a grave, além de tratar com sucesso mais pacientes em um cenário de orçamento fixo.

Objective: This study aims to evaluate the cost per response of the biologic therapies available for moderate to severe plaque psoriasis treatment in Brazil from a private payer perspective Methods: Treatment response evaluated in this study was the achievement of PASI 90. Clinical data was calculated based on the risk ratio of a network meta-analysis comparing adalimumab, etanercept, infliximab, ixekizumab, secukinumab and ustekinumab to guselkumab, which data was extracted from clinical trials. Only drug acquisition cost were considered. Base case analysis evaluated the first year of treatment cost per response Besides that, a fixed budget analysis was conducted. An alternative scenario analysis considered the maintenance year cost per response. A sensitivity analysis evaluated the clinical data uncertainties. Results: The lowest cost per response was obtained with guselkumab (R$98.643), followed by ixekizumab (R$ 112.549), ustekinumab (R$ 124.078), secukinumab (R$ 160.930), infliximab (R$ 208.039), adalimumab (R$ 208.686), and etanercept (R$ 639.124). Similar results were found in the alternative scenario, with maintenance year costs. Guselkumab demonstrated to be the therapy which successfully treats more patients with a fixed budget. Conclusion: In conclusion, this study demonstrated that, from the Brazilian private payer perspective, guselkumab presents the lowest cost per response among the avail-able biologic therapies for moderate to severe plaque psoriasis, and is able to successfully treat more patients in a limited budget scenario.

Avaliação da eficácia e segurança de anticorpos monoclonais anti-TNF na remissão clínica de pacientes com colite ulcerativa / Evaluation of efficacy and safety of anti-TNF monoclonal antibodies in clinical remission of patients with ulcerative colitis

A colite ulcerativa é caracterizada por infiltrado leucocitário na mucosa e ulceração epitelial. É uma forma de doença inflamatória crônica do intestino grosso (cólon e reto), de acometimento idiopático e caracterizada por recorrente sangramento retal, diarreia, cólicas, dores abdominais e sintomas sistêmicos como febre, anemia e perda de peso. O Fator de Necrose Tumoral (TNF) é um mensageiro químico (citocina) importante para várias vias pró-inflamatórias. Sendo assim, os anticorpos monoclonais anti-TNF vem sendo utilizados no tratamento de diferentes doenças. Entretanto no tratamento terapêutico da colite ulcerativa, a seleção desses agentes ainda é controversa. Avaliar se o uso de anti-TNF (Infliximabe e Adalimumabe) é eficaz e seguro na resposta e remissão clínica a curto e longo prazo em pacientes com colite ulcerativa. A busca por evidência científica foi realizada nas bases de dados eletrônicas Pubmed (via Medline), Cochrane Library, CRD e Lilacs. Foram utilizados os descritores controlados de cada base de dados e sempre que disponível utilizou-se os sinônimos. Os seguintes termos foram adotados para a busca: "Colitis, Ulcerative", "Idiopathic Proctocolitis", Adalimumab e Infliximab. Não foi utilizado filtro de ano ou idioma. Foram selecionadas quatro revisões sistemáticas de qualidade moderada/alta que avaliavam a eficácia e segurança do infliximabe e adalimumabe versus placebo, no tratamento da colite ulcerativa. As evidências disponíveis demonstraram que os agentes biológicos (infliximabe e adalimumabe) são eficazes em todos os desfechos analisados, quando comparados ao placebo. Demonstrou também, que o infliximabe apresenta um melhor efeito clínico face ao adalimumabe. A terapia com anti-TNF-α não aumentou significativamente os eventos adversos globais. Infliximabe e adalimumabe foram superiores ao placebo em termos de efeitos clínicos a curto e longo prazo, sem aumentar significativamente os eventos adversos globais. Foi constatado também, que o infliximabe apresenta um melhor efeito clínico face ao adalimumabe, mas que ambos constituem mais uma alternativa terapêutica positiva no tratamento da colite ulcerativa.

Ulcerative colitis is characterized by leukocyte infiltrate in the mucosa and epithelial ulceration. It is a form of chronic inflammatory disease of the large intestine (colon and rectum), of idiopathic affection and characterized by recurrent rectal bleeding, diarrhea, cramps, abdominal pains and systemic symptoms such as fever, anemia and weight loss. Tumor Necrosis Factor (TNF) is a chemical messenger (cytokine) that is important for several pro-inflammatory pathways. Thus, anti-TNF monoclonal antibodies have been used in the treatment of different diseases. However, in the therapeutic treatment of ulcerative colitis, the selection of these agents is still controversial. To assess whether the use of anti-TNF (Infliximab and Adalimumab) is effective and safe in the response and clinical remission in the short and long term in patients with ulcerative colitis. The search for scientific evidence was performed in the electronic databases Pubmed (via Medline), Cochrane Library, CRD and Lilacs. The controlled descriptors of each database were used and whenever synonyms were used. The following terms were used for the search: "Colitis, Ulcerative", "Idiopathic Proctocolitis", Adalimumab and Infliximab. No year or language filter was used. Four systematic reviews of moderate to high quality that evaluated the efficacy and safety of infliximab and adalimumab versus placebo in the treatment of ulcerative colitis were selected. Available evidence has shown that biological agents (infliximab and adalimumab) are effective in all endpoints compared to placebo. It has also demonstrated that infliximab has a better clinical effect against adalimumab. Anti-TNF-α therapy did not significantly increase global adverse events. Infliximab and adalimumabmwere superior to placebo in terms of short- and longterm clinical effects without significantly increasing global adverse events. It was also found that infliximab has a better clinical effect against adalimumab, but that both are a more positive therapeutic alternative in the treatment of ulcerative colitis

Impacto orçamentário para o Sistema Único de Saúde da incorporação do infliximabe biossimilar no tratamento de artrite reumatóide / Budgetary impact of the incorporation of biosimilar infliximab in the treatment of rheumatoid arthritis from the perspective of the Brazilian Public Health System

A artrite reumatoide (AR) é uma doença inflamatória crônica, autoimune, que afeta as articulações, podendo produzir sintomas sistêmicos. O infliximabe é um medicamento biológico incorporado no Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento da AR, que teve um biossimilar aprovado em 2015. Além do biossimilar, existe um produto derivado de uma Parceria de Desenvolvimento Produtivo (PDP). Este estudo estimou o impacto orçamentário da incorporação do infliximabe biossimilar no tratamento da AR no SUS. O impacto orçamentário da incorporação do produto da PDP foi contemplado como um dos objetivos secundários. As estimativas foram calculadas pelo método de demanda aferida para um horizonte temporal de cinco anos. Foram estimadas duas estratégias de uso: (A) apenas casos novos de AR recebendo o infliximabe inovador utilizarão o biossimilar (ou o produto da PDP) e (B) tanto os casos novos como 50% daqueles já em uso do infliximabe inovador utilizarão o biossimilar (idem). As projeções da população com AR foram realizadas a partir dos dados presentes no Datasus e da "quota de mercado"1 do infliximabe. Adicionalmente, foram realizadas análises de sensibilidade univariadas, considerando uma difusão progressiva dos dois produtos e de pior e melhor cenário. A incorporação do infliximabe biossimilar e do produto de PDP para casos novos (estratégia A) implicariam em economias de -R$ 284.430.468,79 e -R$ 366.194.377,69, respectivamente, em cinco anos. Esses valores representariam reduções de 19% e 24%, respectivamente, nos gastos em saúde de infliximabe para o tratamento de AR. Na estratégia B, onde também são considerados parte dos pacientes em terapia de manutenção as economias geradas seriam de -R$ 419.006.071,14 para o biossimilar e -R$ 539.455.804,86 para o produto da PDP. Na análise de sensibilidade por difusão progressiva, as economias reduzem se a -R$ 178.544.332,95 (estratégia A) e -R$ 263.639.280,49 (estratégia B) para o biossimilar e -R$ 229.869.645,03 (estratégia A) e -R$ 339.426.443 (estratégia B). Na análise de melhor cenário, os resultados apontaram para economias de -R$ 1.011.789.713,83 e -R$ 1.222.955.301,30 para o biossimilar e produto da PDP, respectivamente. Já no pior cenário, as estimativas mostram que a introdução das tecnologias analisadas produziria um ônus ao sistema de saúde de R$ 8.552.019,91 (para o biossimilar) e R$ 5.366.519,91 para o produto da PDP. A incorporação do produto biossimilar no tratamento da AR proporcionaria redução dos gastos, tornando possível uma alocação de recursos mais eficiente para o tratamento dessa doença.

Rheumatoid arthritis (AR) is a chronic, autoimmune, inflammatory disease that affects the joints, but also may produce systemic symptoms. Infliximab is a biologic drug incorporated into the Brazilian Public Health System (SUS) for the treatment of AR, which had a biosimilar approved in 2015. In Brazil, in addition to biosimilar, there is a product derived from a public-private partnership (PDP). This study aimed to estimate the budgetary impact of the incorporation of biosimilar infliximab in the treatment of AR in SUS. The budgetary impact of the incorporation of the PDP product was considered as one of the secondary objectives. Estimates were calculated using a measured demand approach over a five-year time horizon. Two strategies of utilization was estimated for the biosimilar product or PDP: (A) only new cases that would receive the innovative infliximab will use the biosimilar (or the PDP product) and (B) both new cases and 50% of those already in use of the innovative infliximab will use biosimilar (idem). The projections of the AR population were based on data from Datasus and the "market share" of infliximab. In addition, univariate sensitivity analyzes were performed, considering the progressive diffusion and analyses of "best-case scenario" and "worst-case scenario". The incorporation of biosimilar infliximab and PDP product for new cases (strategy A) would save -R$ 284,430,468.79 and -R$ 366,194,377.69, respectively, in five years. These values would represent reductions of 19% and 24%, respectively, in the health expenditures of infliximab for the treatment of AR. In strategy B, where part of the maintenance therapy patients were also considered, the savings would be -R$ 419,006,071.14 for biosimilar and -R$ 539,455,804.86 for the PDP product. For both drugs, the practiced price was the parameter with the greatest impact on the cost savings estimates, both in strategy A and B. In the sensitivity analysis by progressive diffusion the savings would decrease to -R$ 178,544,332.95 (strategy A) and -R $ 263,639,280.49 (strategy B) for biosimilar and -R $ 229,869,645.03 (strategy A) and -R$ 339,426,443 (Strategy B). In the analysis of best-case scenario, the results showed savings of -R$ 1,011,789,713.83 and -R$ 1,222,955,301.30 for biosimilar and PDP products, respectively. On the other hand, in the worst-case scenario the introduction of the analyzed technologies would result in a health system burden of R$ 8,552,019.91 for the biosimilar and R$ 5,366,519.91 for the PDP product. The incorporation of the biosimilar product in the treatment of AR would reduce the health care expenditures for this treatment, allowing the budget manger to allocate resources more efficiently for the treatment of AR.

Cost-minimization and budget impact analysis of certolizumab pegol for patients with Crohn's disease, moderate or severe, with relapse after conventional treatment from the perspective of the Brazilian private payer / Análises de custo-minimização e impacto orçamentário do certolizumabe pegol para pacientes com doença de Crohn moderada a grave com falha ao tratamento convencional, sob a perspectiva do pagador privado no Brasil

Objectives: Budget impact and cost-effectiveness analysis are often required by payers when discussing drug reimbursement. We hereby present a cost-minimization (CMA) and budget impact analysis (BIA) regarding the incorporation of certolizumab pegol (CZP) for the treatment of patients with Crohn's disease, a debilitating condition that affects the digestive tract. Methods: Considering that the scientific literature demonstrates CZP as effective as the alternatives (infliximab and adalimumab), a CMA was conducted, including a Markov 10-year time horizon modeling. Focusing on the assumptions for both CMA and BIA, a total of 36 stakeholders from the private sector were surveyed regarding treatment and disease-related costs. For the BIA, drug acquisition costs, administration costs, no population growth and an immunobiologic drug (bDMARD) switching rate of 5% were also considered. We assumed that CZP would gradually gain market share until it reaches 20% of new or switching patients in the fourth year. In addition, probability sensitivity analyses were performed. Results: In the cost-minimization, the calculated costs for 10-year treatment were BRL149k (infliximab); BRL118k (adalimumab) and BRL83k (CZP). Probabilistic sensitivity analysis was conducted with 1,000 random simulations, with CZP being less costly than its comparators in all simulations. Additionally, the BIA result indicates that CZP is a cost-saving intervention, with a predicted five-year impact of BRL317k for every 100-patient cohort. Conclusions: Certolizumab pegol was shown to be not only effective but also a cost-saving drug when compared to other anti-TNF drugs available for the Brazilian private healthcare system.

Objetivos: Análises de impacto orçamentário e de custo-efetividade são, com frequência, exigidas por pagadores para a decisão sobre incorporação de drogas. Por esse motivo, apresentaremos uma análise de custo-minimização e de impacto orçamentário do certolizumabe pegol (CZP) para o tratamento de pacientes com doença de Crohn, doença crônica e debilitante que afeta o trato digestivo. Métodos: Trinta e seis pagadores privados foram entrevistados para que fosse possível compreender os custos de tratamento e aqueles relacionados à doença. Para a análise de impacto orçamentário, foram assumidos: custos de aquisição e administração das drogas, nenhuma taxa de crescimento populacional, taxa de troca de medicamento biológico (bDMARD) de 5% e market share de 20% para o CZP em seu pico. Visto que o CZP é tão eficaz e seguro quanto os comparadores disponíveis, optou-se pela análise de custo-minimização, assumindo horizonte temporal de 10 anos. Resultados: A análise de impacto orçamentário mostra que o CZP é capaz de gerar redução de custos no valor de R$ 317 mil em cinco anos, para cada cem pacientes. Para a custo-minimização, os custos calculados no horizonte de dez anos foram: R$ 149 mil para o infliximabe; R$ 118 mil para o adalimumabe e R$ 83 mil para o CZP. A análise de sensibilidade probabilística mostrou CZP menos custoso em 100% das 1.000 simulações. Conclusões: Certolizumabe pegol mostrou-se não apenas efetivo, mas também uma opção que pode gerar redução de custos quando comparada às outras drogas biológicas no Brasil sob a perspectiva do pagador privado.